重症联合免疫缺陷(SCID)是一种遗传疾病。患有SCID的孩子生来就带有免疫系统的缺陷。如果没有得到及时有效的治疗，大部分婴儿的寿命不会超过两年。
血友病为遗传性凝血功能障碍的出血性疾病。血友病威胁生命的可能性极大，患者的死亡率约为常人的六倍。
多年以来，这些遗传性疾病给社会各界造成了很大的困扰，剥夺了数百万人正常生活的权利。而医学界又没有研发出能真正根治该病症的药物，或是方案。经过30多年的发展，细胞和基因疗法如今即将登陆欧美主流医疗市场。曾经被视为绝症的疾病也将从这种疗法中获益，并且得到治愈的希望。
基因疗法的潜力是巨大的，全世界最大的制药公司强生，近期宣布与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的合作计划，两者将携手研究老年痴呆症的治疗方法。辉瑞与基因治疗公司Sangamo Therapeutics达成一项全球合作及授权协议,开发多个基因疗法项目，主要用于运动神经元病（又称ALS）的治疗。去年年初，瑞士制药巨头诺华和罗氏公司也大力扶持基因治疗行业的初创公司，比如Vivet Therapeutics。
原则上，数百万的病人都有望从基因疗法中获益。然而，由于人们对这个领域十分陌生，以及临床经验不足，人们会对基因疗法疑虑重重。而这也给医药行业和制药公司带来不小的困难：不仅要消除社会疑虑，更不能把药价定得太高，以及至于让人望而却步。
什么是活体药物？细胞和基因治疗够成了一种独特的生物医学分支：在细胞或DNA水平治疗疾病。总的来说就是这种疗法通过修改细胞或基因表达，能够带来积极的治疗效果，创造出“活体”药物。
得到第一批市场准入的细胞和基因疗法（不只针对遗传性疾病，也包括治疗后天性疾病）的助力，医疗行业也即将在药品私有化方面展开一段前所未有的探索之旅。
美国癌症协会做了一项调查，结果显示五岁以下的儿童患急性淋巴细胞白血病（ALL）的风险是最高的。他们预测截至2018年年底，美国将有新增5960例新发急性淋巴细胞白血病。如果细胞和基因疗法能登上制药大舞台，新增病例数量很可能急剧下降。Kymriah是一种CAR-T的免疫细胞疗法，主要运用于治疗ALL的患者，成为首个通过美国食品和药物管理局（FDA）正式上市批准的基因疗法。诺华公司向FDA提供的研究数据表明，临床三期试验之后，82.5%的患者的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者来说，这是极其高的救治率。
推广尽管前途光明，但推广这种产品和类似疗法所面临的挑战仍然很多。宣传人员不能仅仅给公众解释这种新疗法如何生效，还要随时准备好应对来自成本方面的压力。
美国制药公司Spark Therapeutics推出创新基因疗法Luxturna，专门治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者，此举大获成功。考虑到每个疗程850,000美元的价格一定会是媒体们的关注点，Spark给患者提供了一系列定价和偿还方案，包括延迟付款。此外, Spark还指出这些备选方案是与保险公司和药房福利管理人员合作制定的。该公司还邀请了眼科方面的权威人员来发表评论，以说明治疗失明的效果不能仅仅用经济手段来衡量。最终，Spark获得了合理且中肯的报道。
Spark向我们展示了市场部门应当如何将产品推向市场的过程中，以积极主动信息向社会传递。
下面是三个可供参考的方案，向我们展示了如何为新型疗法打造有效的宣传策略。
打磨语言卫生经济学和成果研究（HEOR）的研究和报告详细说明了药物引入能带来积极的财政结果，这些研究和报告作为宣传资产的价值经常被忽视。在实验阶段，这些报告在如何分析和论断方面提供了许多宝贵信息。通过说明这些特定疗法的短期治疗如何能够带来长期的健康益处，宣传人员可以将患者置于卫生系统之外。因此，在打造有效的宣传与沟通策略初期，不妨就从HEOR的报告入手，字斟句酌，利用它们来使自己的宣传语言滴水不漏。
定义研发支出 制药业长期存在的问题是，如何利用持续数年的研发经验来证明定价政策的合理性。实际上，制药业长期饱受指责，人们认为制药公司的主旨是利益永远高于患者。企业成本不仅包括试验初期为了探索心药物而花费的高价，还有后期扩大细胞或基因治疗和生产相关病毒载体的成本----所有这些费用都是为了使试验最终能达到想要的结果。对企业而言承担这些成本是非常艰巨的任务。建议宣传人员与市场和研发人员能够密切合作，并且制定出让媒体哑口无言的宣传策略，把这些问题扼杀在萌芽之中。
现代科学的优势在许多情况下，基因疗法研究的体内结果是令人震惊的。比如说，哈佛医学院通过激活TMC-1基因恢复了遗传性聋小鼠的全部听觉功能。鉴于可能需要另外十年时间才能将这种治疗方法应用于儿童，哈佛明智地将这项突破性研究作为对这项研究潜力的宣传，同时通过解释从动物过渡到人类研究有多么复杂，以此来避免给人们渺茫的希望。然而，这项饮酒仍然在全世界的科普和健康媒体平台得到了大量报道，但人们不会对这项技术的期望过高。哈佛的方法提醒人们，宣传应该从早期的试验阶段就开始 - 而不是在尘埃落定时。
活体药物本被视作下一代才有机会应用的科技。而如今它不再处于医学的边缘，而是成为了当今医疗服务大结构里重要的一环。既然科技已经蓄势待发，与之匹配的宣传策略也应当准备就绪了。
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